小编：资料来源：DeepTech（起源：麻省理工学院新闻）许多疾病引起基因的基因功能障碍，导致特定的卵
资料来源：DeepTech（起源：麻省理工学院新闻）许多疾病导致基因表达的处方，导致过量或很小的特定蛋白质。从编辑Gen到引入新的基因到细胞再到直接注射蛋白质，有很多方法可以治疗这些疾病。生物制药公司CAMP4 Therapeutics创造了一种不同的方法，该方法针对基因表达调控 - RNA调节很少关注的作用。 CAMP4联合创始人兼MIT教授Richard Young指出，RNA调节通过接触分子（例如转录因子）来控制基因表达中起着重要作用。 CAMP4目标调节RNA开发的疗法，旨在增加健康范围内患者的蛋白质生产和恢复P级别的水平。公司治疗会导致希望治疗由基因表达缺陷引起的疾病，例如代谢疾病，心脏病和神经系统疾病。靶向的RNA调节为E与现有的治疗方法相比，XPED可实现更准确的治疗。 “功夫Nais Ko Lamang Ayusin ang输出ng Protina na dulot ng Isang solong depekto ng基因，Siguradong印地语ko na ipakilala ang Mga ang mga sangkap na gagawagap na gagawaing na gagawaing na gagawing印地语印地语makontrol ang ang ang ang ang protina。 Ay Isang Talamak na sakit na dulot na na naglilimita sa kakayahan ng katawan na mag -na mag -na mag-在mag -crete -crete -crete ammonia.a是针对UCD患者细胞中特定RNA规定的方法，从而使基因表达与健康水平相关。这种疾病会严重损害人体的组织，并对患者造成许多疾病。即使对基因表达的影响很小，它也可以为年轻患者带来巨大的好处。并一直在研究几十年来基因调节的机制。众所周知，诸如转录因子之类的分子可以通过密封DNA和蛋白质来协调基因表达。杨氏实验室发表的研究表明，转录因子与RNA结合的未知方法，这表明RNA在控制基因表达的控制中的作用是不满意的。 CAMP4成立于2016年，首先被构思为绘制信号控制与各种疾病相关的基因表达的信号。但是在2020年左右，随着年轻实验室发现并开始识别RNA在基因表达中的调节作用时，公司的方向（DOG）改变并专注于反义寡核苷酸（DOG）（狗）来靶向RNA调节。反义寡核苷酸已多年用于针对RNA Messenger的特定参考。 CAMP4已设定绘制与每个基因编码蛋白的表达相关的RNA活性的调节，并创建了DAtabase称RAP平台。使用此方面，公司可以快速确定针对特定疾病的RNA靶标的调节，并筛选最能与这些RNA结合的狗。如今，CAMP4使用该平台生产他们认为可以恢复患者健康蛋白质水平的治疗药物。 “该公司始终致力于调节基因表达。在主要层面上，许多疾病的根本原因是人体产生过多或太小的物质，我们的方法是解决这个问题。” CAMP4治疗有效性的加速始于肝病和中枢神经系统的治疗，因为它证明了这些区域反义寡核苷酸的安全性和有效性。 Young认为，在不控制基因本身的情况下对基因表达的纠正将是治疗一组复杂疾病的有效方法。 “遗传学可以澄清缺陷的位置以及如何解决问题。在许多综合症中ES，我们不完全了解潜在的疾病机制。但是，当突变显着影响基因的量表时，即使我们对疾病机制没有完全的了解，我们也可能开发出治疗性药物。对癫痫疾病的遗传疾病进行MGA的主要临床前安全研究。RMS寻找许多目标，合作伙伴为临床测试提供资金，使用CAMP4作为研发引擎，对任何认为基因或下调产生的疾病进行研究。
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